Fotoreceptorersättning med stamceller – en ny väg mot behandling av ärftlig och åldersrelaterad blindhet
Pluripotenta stamcellshärledda retinala celler för regenerativ behandling av åldersrelaterad och ärftlig näthinnedegeneration
Vid Karolinska Institutet och St. Erik Ögonsjukhus pågår ett forskningsprojekt med målet att utveckla stamcellsbaserade behandlingar för ärftliga näthinnesjukdomar som retinitis pigmentosa (RP) samt åldersrelaterad makuladegeneration (AMD). Båda tillstånden är idag obotliga och utgör de vanligaste orsakerna till blindhet.
Forskningen leds av Anders Kvanta, professor i oftalmologi vid Karolinska Institutet och överläkare vid St. Erik Ögonsjukhus, och Fredrik Lanner, forskargruppsledare vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik (CLINTEC) på Karolinska Institutet.
Projektet bygger vidare på tidigare framgångar med att framställa pigmentepitelceller från embryonala stamceller, och nu riktas fokus mot att skapa funktionella fotoreceptorer – näthinnans ljuskänsliga celler, stavar och tappar. Genom att ersätta förlorade fotoreceptorer med celler framställda från pluripotenta stamceller hoppas forskarna kunna återställa synen hos patienter där dessa celler gått förlorade, oavsett sjukdomens genetiska orsak eller stadium.
Cellterapi har potential att hjälpa även vid långt framskriden sjukdom, till skillnad från genterapi som ofta är begränsad till tidiga stadier och kräver specifika genetiska anpassningar. Målet är att utveckla både robusta produktionsmetoder och förbereda för framtida kliniska studier på människa.
Vår vision är att med hjälp av stamcellsteknologi kunna erbjuda nya behandlingsmöjligheter till patienter som idag saknar alternativ.
Forskargruppen består av ett internationellt team med expertis inom stamcellsbiologi, retinautveckling och regenerativ medicin. Karolinska Institutet har etablerat en forskningsplattform för stamcellsbaserade behandlingar av ögonsjukdomar, där detta projekt utgör nästa steg i att utveckla en cellterapi för synåterställning.
Anders Kvanta berättar att “vår vision är att med hjälp av stamcellsteknologi kunna erbjuda nya behandlingsmöjligheter till patienter som idag saknar alternativ. Detta skulle innebära ett stort steg framåt för både patienterna och samhället i stort.”
En fungerande behandling för dessa näthinnesjukdomar skulle kunna förbättra livskvaliteten för tusentals människor och minska de samhällsekonomiska konsekvenserna av synnedsättning. Genom att återställa synen kan man förebygga fallolyckor, minska behovet av stödinsatser och öka möjligheten till självständighet i vardagen.
Om satsningen
Stiftelsen Promobilia stödjer detta projekt som ett led i sitt arbete för att förbättra livskvaliteten för personer med funktionsnedsättningar. Genom att möjliggöra utvecklingen av avancerade cellterapier är målet att ge fler människor möjlighet att leva ett aktivt och självständigt liv.
